神济昌华针对渐冻症的基因疗法SNUG01获FDA孤儿药资格认定

6月25日,神济昌华自主研发的全球首款靶向TRIM72的基因疗法SNUG01正式获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的孤儿药资格认定(Orphan Drug Designation, ODD),适应症为肌萎缩侧索硬化(ALS,俗称“渐冻症”)。

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